Giulia Alfieri

Ecco i nuovi farmaci autorizzati nel 2022. Report Ema

Quasi 90 nuovi farmaci hanno ricevuto l’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) alla loro immissione in commercio nell’Ue: da quelli per il Covid-19 all’Mpox, passando per oncologia, ematologia, neurologia, malattie rare e il primo vaccino per bambini contro il virus respiratorio sinciziale. Tutti i dettagli

17 Febbraio 2023 11:22

Giulia Alfieri

L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha realizzato un report in cui riassume tutti i nuovi farmaci che hanno ricevuto l’ok all’immissione in commercio nell’Unione europea nel 2022.

Sono 89 e 41 di questi contengono un nuovo principio attivo mai autorizzato prima. Tra questi, alcuni trattamenti rappresentano “progressi significativi nelle rispettive aree terapeutiche”.

IL MONITORAGGIO CONTINUO DELL’EMA

Una volta che un farmaco viene autorizzato dalla Commissione europea e prescritto ai pazienti, l’Ema e gli Stati membri dell’Ue ne monitorano costantemente la qualità e il rapporto benefici/rischi e adottano misure regolatorie quando necessario, come nel caso dei farmaci a base di pseudoefedrina per cui la Francia ha chiesto all’Ema di avviare un’indagine.

Le misure possono comprendere la modifica delle informazioni sul prodotto, la sospensione o il ritiro di un farmaco o il richiamo di un numero limitato di lotti.

“Nel 2022, le informazioni sul prodotto di 467 medicinali autorizzati a livello centrale sono state aggiornate sulla base di nuovi dati di sicurezza”, si legge nel report.

EMERGENZE DI SALUTE PUBBLICA

Nel corso dello scorso anno, le emergenze di salute pubblica, come il Covid-19 e l’Mpox (vaiolo delle scimmie), sono rimaste una priorità fondamentale per l’Ema e hanno interessato alcune delle più rilevanti raccomandazioni su vaccini e trattamenti.

IL PUNTO SUI VACCINI ANTI COVID-19

Per quanto riguarda il Covid-19, il 2022 è iniziato con l’autorizzazione del booster dai 12 anni su del vaccino Comirnaty (Pfizer/BioNtech) e di Spikevax (Moderna) per la vaccinazione primaria nei bambini dai 6 agli 11 anni.

Nel mezzo ci sono stati vari via libera per Vaxzevria (AstraZeneca), Nuvaxovid (Novavax), Valneva, VidPrevtyn Beta (Sanofi), fino ad arrivare a dicembre alla doppia autorizzazione per Moderna del suo vaccino originale come booster per i bambini dai 5 agli 11 anni e del bivalente (versione aggiornata) contro la variante BA.1 come richiamo per i bambini dai 6 agli 11 anni.

A oggi, dunque, i vaccini anti Covid autorizzati dall’Ema sono 7 e, secondo l’Emergency Task Force (Etf) dell’Agenzia sono sempre di più le evidenze che indicano che i vaccini sviluppati con la tecnologia mRNA non causano complicazioni in gravidanza né alle future mamme né ai loro bambini.

I siti di produzione sono passati dai 52 approvati nel 2021 a 68 nel 2022.

I TRATTAMENTI ANTI COVID-19

Con l’evoluzione del virus SARS-CoV-2, anche i trattamenti sono stati monitorati e le loro indicazioni aggiornate.

La pillola anti Covid-19 di Pfizer/BioNTech, Paxlovid, è raccomandata ad adulti infetti che non necessitano di ossigeno supplementare e che sono ad alto rischio di progredire verso uno sviluppo grave della malattia.

Evusheld di AstraZeneca è stato autorizzato sia a uso preventivo negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età con un peso di almeno 40 kg sia per il trattamento di adulti e adolescenti con infezione che non necessitano di ossigeno supplementare.

L’antivirale Veklury (remdesivir) di Gilead Sciences ha ricevuto l’estensione all’utilizzo nei bambini di almeno 4 settimane di vita e 3 kg di peso con polmonite che richiede ossigeno supplementare o altra ventilazione non invasiva all’inizio del trattamento, e nei bambini di almeno 40 kg di peso che non richiedono ossigeno supplementare e che ad alto rischio di progredire verso uno sviluppo grave della malattia.

Infine, il parere dell’Etf, arrivato lo scorso dicembre, che ritiene che gli anticorpi monoclonali che si attaccano alla proteina Spike del SARS-CoV-2 “potrebbero non essere efficaci contro i ceppi emergenti del virus”.

MPOX

In seguito allo scoppio atipico di un focolaio di Mpox in Europa nel maggio 2022, l’Oms a luglio ha dichiarato l’epidemia “un’emergenza sanitaria pubblica di rilevanza internazionale” e l’Ema ha raccomandato in alcuni particolari casi la somministrazione del vaccino sviluppato da Jynneos, le cui forniture nell’Ue restano limitate.

È stata inoltre raccomandata un’estensione dell’uso del vaccino antivaioloso Imvanex.

NUOVE TERAPIE PER I TUMORI

Ma oltre alle emergenze di salute pubblica ci sono state novità anche in altre aree terapeutiche. Per il cancro sono stati autorizzati 3 trattamenti:

Carvykti, per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui tumore è peggiorato dopo l’ultimo trattamento.
Ebvallo, per il trattamento di un tumore del sangue chiamato malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr. Il farmaco è destinato ad adulti e bambini che sviluppano questa neoplasia dopo aver ricevuto un trapianto di organi o di midollo osseo.
Kimmtrak, una monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da una forma di tumore oculare chiamata melanoma uveale.

NUOVE TERAPIE IN EMATOLOGIA

Per quanto riguarda l’ematologia sono 3 le terapie che hanno ricevuto il via libera:

Breyanzi, una terapia genica per il trattamento di adulti con tre sottotipi di linfoma non Hodgkin – linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) -, il cui tumore si è ripresentato o che non hanno risposto al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
Hemgenix, la prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B grave e moderatamente grave, una malattia ereditaria caratterizzata da una maggiore tendenza al sanguinamento dovuta a una carenza parziale o completa dell’attività del fattore IX.
Roctavian, per il trattamento dell’emofilia A grave negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII (auto-anticorpi che rendono meno efficaci i farmaci per il fattore VIII) e non hanno anticorpi al virus adeno-associato di sierotipo 5 (AAV5).

NUOVE TERAPIE PER IL METABOLISMO

Tre nuove terapie anche per il metabolismo:

Mounjaro, un farmaco di prima classe che attiva i recettori del GLP-1 e del GIP, migliorando il controllo della glicemia nei pazienti con diabete di tipo II.
Xenpozyme, la prima terapia per il trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara condizione genetica, storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B.
Zokinvy, il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi, una malattia genetica ultra-rara che causa invecchiamento precoce e morte.

NOVITÀ IN NEUROLOGIA

In ambito neurologico è stato autorizzato Upstaza, il primo trattamento per adulti e bambini con deficit di L aminoacido decarbossilasi aromatica (AADC), una malattia genetica ultra-rara che colpisce il sistema nervoso.

IL PRIMO FARMACO PER IL VIRUS SINCIZIALE NEI BAMBINI

Infine, un nuovo trattamento anche in pneumologia e allergologia: Beyfortus, il primo farmaco per la prevenzione della malattia delle basse vie respiratorie da virus respiratorio sinciziale (RSV) nei neonati e nei bambini durante la prima stagione RSV (quando esiste un rischio di infezione da RSV nella comunità).

I FARMACI ORFANI E LE MALATTIE RARE

Un’attenzione particolare è stata dedicata dall’Ema anche ai farmaci orfani per alcune malattie rare. In particolare, nel 2022 ne sono stati approvati 21 e interessano l’oncologia, l’ematologia e il metabolismo.