L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha ridefinito i criteri per il riconoscimento dell’innovatività terapeutica dei medicinali, come stabilito dalla Determina pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 12 luglio 2025. Il nuovo provvedimento – frutto di un processo di consultazione con associazioni di pazienti e stakeholder del settore – aggiorna le regole per l’accesso al Fondo per i Farmaci Innovativi, rivedendo al contempo le modalità di classificazione dei farmaci e la gestione degli agenti antinfettivi contro i germi multiresistenti, in linea con quanto previsto dall’ultima legge di Bilancio.
UN NUOVO APPROCCIO PER PREMIARE L’INNOVAZIONE TERAPEUTICA AUTENTICA
Secondo quanto specificato dall’Aifa, il riconoscimento dell’innovatività non sarà più basato solo sulla novità del farmaco, ma su tre parametri fondamentali: bisogno terapeutico, ovvero assenza di cure efficaci o trattamenti esistenti con profili di efficacia/sicurezza insoddisfacenti; vantaggio terapeutico aggiunto; e qualità delle prove cliniche.
I medicinali candidati dovranno cioè dimostrare di rispondere a una patologia per la quale non esistano alternative di cura valide o di offrire un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti già disponibili. Come ha spiegato il presidente dell’Aifa, Robert Nisticò, l’obiettivo è “ottenere farmaci innovativi nelle aree terapeutiche in cui c’è una reale necessità, a vantaggio dei cittadini e dello stesso Servizio sanitario nazionale”, sottolineando che gli incentivi economici non possono essere estesi a ciò che è “semplicemente nuovo”.
ACCESSO PIÙ RAPIDO E FONDI DEDICATI PER I FARMACI INNOVATIVI
I farmaci che riceveranno il “patentino” dell’innovatività potranno beneficiare di un accesso immediato alla rimborsabilità, del collocamento automatico nei prontuari regionali e di una corsia preferenziale per l’approvvigionamento ospedaliero. Potranno inoltre attingere al Fondo per i Farmaci Innovativi, che dispone di una dotazione complessiva di 1,3 miliardi di euro, di cui 100 milioni riservati specificamente agli antibiotici “reserve” destinati a infezioni da germi multiresistenti. Questi ultimi, per la prima volta, saranno automaticamente inclusi nel Fondo, senza necessità di valutazione da parte della Commissione scientifica.
“Il nuovo impianto regolatorio introduce un approccio più selettivo e razionale, volto a garantire che le risorse pubbliche siano orientate verso un’innovazione che risponda a bisogni terapeutici concreti, salvaguardando al contempo la sostenibilità del Ssn. Viene data priorità, infatti, a quei medicinali che offrono benefici reali, in particolare nelle aree cliniche dove le opzioni di trattamento sono ancora limitate o non soddisfacenti”, ha commentato il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato.
UN INCENTIVO PER INVESTIRE IN ITALIA (E CONTRO L’ANTIBIOTICO-RESISTENZA)
Una delle novità più rilevanti introdotte dalla nuova Determina riguarda la valorizzazione della ricerca farmaceutica condotta in Italia. In sede di valutazione, verrà considerato un elemento premiante se lo sviluppo preclinico e clinico del farmaco è stato condotto prevalentemente nel nostro Paese. In questo modo, si intende incentivare le aziende a investire nella ricerca nazionale, rafforzando l’intero ecosistema dell’innovazione farmaceutica. “Rafforziamo l’impegno per promuovere la ricerca nel nostro Paese – ha dichiarato Nisticò – e per contrastare in modo strutturato l’antibiotico-resistenza”.
In Italia, secondo l’Aifa, l’antibiotico-resistenza provoca 12mila decessi all’anno e costa 2,4 miliardi alla sanità soprattutto a causa dell’inappropriatezza prescrittiva. Anche le autorità sanitarie internazionali, tra cui l’European Centre for Disease Prevention and Control (Ecdc) e l’Organizzazione mondiale della sanità (Oms), mettono da tempo in guardia su questa nuova pericolosa tendenza.
“Bene l’inserimento automatico nel Fondo Farmaci Innovativi degli antibiotici reserve. Una scelta concreta nella lotta all’antimicrobico-resistenza, priorità globale che richiede strumenti efficaci, incentivi mirati e una visione sistemica”, ha detto Gemmato.
PARAMETRI DI VALUTAZIONE
Il documento allegato alla Determina, spiega l’Aifa, chiarisce che l’innovatività viene giudicata in base a diversi criteri: tecnologia di produzione del principio attivo, meccanismo d’azione, modalità di somministrazione, efficacia clinica, sicurezza, impatto sulla qualità della vita del paziente e implicazioni sull’organizzazione dell’assistenza sanitaria. Il vantaggio terapeutico viene misurato su una scala a cinque livelli (da “massimo” a “assente”), mentre la qualità delle evidenze cliniche è valutata su quattro livelli (da “alta” a “molto bassa”).
L’innovatività terapeutica sarà riconosciuta solo ai farmaci che raggiungono almeno un livello “moderato” su entrambi i parametri, fatta eccezione per le malattie rare e ultra-rare, dove potrà bastare anche una qualità delle prove “bassa”, data la scarsità di dati disponibili.
DURATA LIMITATA PER UN MODELLO SOSTENIBILE
Lo status di farmaco innovativo avrà una validità massima di 36 mesi e potrà essere riconosciuto esclusivamente per medicinali destinati a patologie gravi con impatto epidemiologico da medio a basso. Le aziende titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) potranno richiedere lo status di innovatività per quei farmaci che, nella specifica indicazione terapeutica, abbiano dimostrato di guarire la malattia, ridurre il rischio di complicazioni potenzialmente letali, rallentare la progressione della patologia o migliorare la qualità della vita del paziente rispetto alle opzioni esistenti.
“La ridefinizione dei criteri di innovatività – ha concluso Nisticò – risponde alla necessità di orientare le risorse verso terapie che abbiano un impatto clinico significativo. Incentivare le aziende che scelgono di investire in Italia rafforza il nostro sistema di ricerca e premia un approccio sostenibile e mirato alla salute pubblica”.
