Giulia Alfieri

Malattie rare, l’appello di Mattarella e il piano dell’Ue

Nell'Ue le malattie rare colpiscono 36 milioni di persone, di cui 2 milioni in Italia. Ecco perché nella giornata mondiale dedicata a queste patologie, l'Ue annuncia, oltre a un piano da più di 70 milioni di euro, la riforma della legislazione farmaceutica e il presidente della Repubblica, Sergio Mattarella, ricorda che "nessuna malattia è mai troppo rara da non meritare una cura efficace". Fatti, numeri e commenti

29 Febbraio 2024 15:38

Giulia Alfieri

Si celebra oggi la giornata mondiale delle malattie rare, un’iniziativa avviata nel 2008, per dare attenzione a malattie che spesso non hanno risposte. Ieri l’Unione europea ha fatto il punto su quanto realizzato finora ma anche su quanto resta ancora da fare sia da un punto di vista finanziario che politico.

Anche il presidente della Repubblica, Sergio Mattarella, ricordando i 2 milioni di pazienti italiani colpiti da malattie rare, ha sollecitato più investimenti per la ricerca, oltre che rapidi percorsi di diagnosi e cura.

I NUMERI DELLE MALATTIE RARE NELL’UE E IN ITALIA

Come dichiarato ieri dal commissario europeo per la salute, Stella Kyriakides, sono circa 36 milioni le persone in tutta l’Ue che oggi convivono con una malattia rara e “per la maggior parte di esse non esiste una cura e ciò provoca paura e frustrazione”.

In Europa una malattia si definisce rara quando riguarda non più di 5 persone su 10mila. Solo nel territorio dei 27 Stati membri se ne contano più di 6.000 diverse. “Di questi mali diffusi – afferma Eunews – circa l’80% sono di origine genetica e di queste il 70% iniziano già durante l’infanzia”.

In Italia sono più di 2 milioni le persone afflitte da malattie di questa natura, ha ricordato invece Mattarella.

I NUMERI DEI CENTRI E DEI FARMACI PER LE MALATTIE RARE

Sempre secondo quanto riportato da Eunews, “esiste una rete di 1.619 centri specializzati e 382 ospedali dislocata tra gli Stati membri dell’Unione europea più la Norvegia (Paese extra-Ue ma che collabora in ambito medico-sanitario), e a oggi sono stati autorizzati circa 250 farmaci orfani, medicinali specifici utilizzati per diagnosi, prevenzione e trattamento della malattie rare, a cui si aggiungono 2.000 prodotti in fase di sviluppo”.

Dall’Italia, anche Mattarella ricorda i traguardi raggiunti dalla scienza: “I continui progressi della medicina personalizzata, delle tecnologie genomiche e biomediche offrono nuove possibilità di trattamento per diverse patologie, aprendo la strada a terapie più mirate ed efficaci e rendendo il futuro di tante persone affette da malattie rare sempre più incoraggiante, a condizione che la comunità sappia farsi carico del diritto alla salute di questi cittadini”.

PIÙ INVESTIMENTI PER LA RICERCA

Il capo dello Stato italiano ha poi sottolineato l’importanza di investire di più nel settore della ricerca e della sperimentazione farmaceutica: “Occorre incrementare gli investimenti nella ricerca e favorire un approccio multidisciplinare al fine di individuare efficaci e rapidi percorsi diagnostici e di cura”.

L’approvazione del Piano nazionale malattie rare 2023-2026, avvenuta lo scorso maggio, ha aggiunto Mattarella, “rappresenta un passo in avanti nei confronti di quanti chiedono soluzioni concrete per migliorare la qualità della propria vita, perché nessuna malattia è mai troppo rara da non meritare una cura efficace”.

IL PIANO FINANZIARIO DELL’UE PER LE MALATTIE RARE

Anche Kyriakides ha riferito gli sforzi finanziari compiuti finora e quelli futuri a livello europeo per le malattie rare: “Nei prossimi anni l’Ue investirà più di 77 milioni di euro per consolidare e migliorare queste reti” di centri specializzati.

“Per integrarli meglio nei sistemi sanitari nazionali – ha precisato -, stiamo finanziando una nuova azione comune con oltre 18 milioni di euro nei prossimi tre anni“. Inoltre, “stiamo fornendo sostegno finanziario nell’ambito del programma Orizzonte Europa” per la ricerca, che comprende “100 milioni di euro per lo sviluppo di diagnosi e trattamenti nell’ambito di un nuovo partenariato europeo sulle malattie rare”.

LA RIFORMA DEL MERCATO FARMACEUTICO UE

Kyriakides ha poi introdotto un altro tema: quello della riforma del mercato unico del farmaco, che interesserà anche i medicinali per uso pediatrico e per le malattie rare. “Guardando al futuro, come parte dei pilastri dell’Unione sanitaria europea, c’è la riforma della legislazione farmaceutica dell’Ue”, che “mira a orientare gli investimenti farmaceutici nei farmaci per le malattie rare e a concentrarsi sulle aree svantaggiate”, ha detto Kyriakides.

Come osserva infatti la Commissione europea, l’accesso ai medicinali varia da un Paese all’altro. Alcuni europei devono attendere in media 4 mesi per trovare un determinato medicinale nella farmacia più vicina, mentre altri devono aspettare più di 2 anni per lo stesso farmaco e nel caso delle malattie rare la questione è ancora più complessa.