Oltre il 70% di efficacia, ma un obiettivo statistico mancato. È su questo equilibrio incerto che si muove il candidato vaccino contro la malattia di Lyme sviluppato da Pfizer e Valneva.
Ma nonostante i limiti emersi nello studio di fase avanzata, le aziende puntano comunque a ottenere l’approvazione regolatoria, in un contesto in cui da oltre vent’anni manca un vaccino disponibile per l’uomo e l’amministrazione a capo degli Stati Uniti non è tra le più favorevoli all’utilizzo di vaccini.
RISULTATI DELLO STUDIO, EFFICACIA E LIMITI
Il vaccino VLA15 (o PF-07307405) di Pfizer e Valneva è stato testato nello studio di fase 3 VALOR su oltre 9.400 partecipanti in Stati Uniti, Canada ed Europa, tutte aree ad alta incidenza della malattia. Il protocollo, spiega Fierce Pharma, prevedeva quattro dosi distribuite nell’arco di circa un anno, con una valutazione dell’efficacia 28 giorni dopo l’ultima somministrazione.
I dati mostrano un’efficacia del 73,2% nella prevenzione dei casi confermati di Lyme rispetto al placebo. Tuttavia, il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95% si è attestato al 15,8%, al di sotto della soglia richiesta del 20%, determinando il mancato raggiungimento dell’endpoint primario. Le aziende hanno attribuito questo risultato al fatto che “durante il periodo dello studio si sono registrati meno casi di malattia di Lyme del previsto”.
Una seconda analisi predefinita ha invece soddisfatto i criteri richiesti, con un’efficacia del 74,8% e un limite inferiore superiore al 20%, elemento che ha rafforzato la posizione delle aziende nel proseguire verso la fase regolatoria.
LA STRATEGIA DI PFIZER E VALNEVA
Nonostante il mancato raggiungimento dell’obiettivo principale, Pfizer ha confermato l’intenzione di sottoporre il vaccino alle autorità regolatorie: “Alla luce di un’efficacia clinicamente significativa e del fatto che il limite inferiore dell’intervallo di confidenza al 95% è risultato superiore al 20% nella seconda analisi predefinita, Pfizer è fiduciosa nel potenziale del vaccino e sta pianificando la presentazione alle autorità regolatorie”.
Anche in altre comunicazioni, l’azienda ha ribadito la propria posizione: “L’efficacia superiore al 70% dimostrata nello studio VALOR è altamente incoraggiante e rafforza la fiducia nel potenziale del vaccino di proteggere da questa malattia, che può essere debilitante”.
Il progetto rappresenta anche uno degli asset strategici principali per Valneva. Il Ceo Thomas Lingelbach ha infatti definito il programma VLA15 “il principale fattore trainante per l’azienda, il suo sviluppo futuro e le sue opzioni strategiche”.
Secondo l’accordo tra le due aziende, Fierce Pharma scrive che Valneva ha ricevuto 130 milioni di dollari iniziali e può ottenere ulteriori pagamenti legati a sviluppo e commercializzazione, oltre a royalties a partire dal 19%, mentre Pfizer mantiene il controllo della commercializzazione.
LA REAZIONE DELLA BORSA E LE PROSPETTIVE DI MERCATO
La reazione dei mercati è stata differenziata: le azioni di Valneva hanno subito forti ribassi, fino al 35% nel premarket statunitense e al 44% a Parigi, mentre quelle di Pfizer sono rimaste sostanzialmente stabili.
Le aspettative commerciali restano moderate. Valneva stima vendite annuali di picco intorno a 1 miliardo di dollari, mentre analisti di RBC Capital Markets indicano circa 525 milioni di dollari. Pfizer, che prevede ricavi complessivi annuali di circa 60 miliardi di dollari, considera comunque il vaccino uno dei principali catalizzatori dell’anno.
Secondo Bloomberg, resta tuttavia incerta la domanda, anche alla luce dei precedenti storici e dei risultati definiti “contrastanti”.
IL CONTESTO REGOLATORIO E SCIENTIFICO
L’esito dello studio, tra l’altro, arriva in un momento di maggiore attenzione verso i vaccini negli Stati Uniti. Come scrive Cnbc, “procedere con un vaccino che tecnicamente non ha superato uno studio clinico, in un contesto politico che promuove controlli più rigorosi sui vaccini, potrebbe rivelarsi rischioso per Pfizer e potrebbe costituire un banco di prova per le politiche vaccinali negli Stati Uniti”.
I risultati completi non sono ancora stati pubblicati né sottoposti a revisione paritaria, e un’analisi più approfondita dei dati è tuttora in corso, ma alcuni esperti esprimono cautela: “Non c’è motivo di credere che abbia un’efficacia maggiore e questo potrebbe non dipendere dal vaccino in sé ma dalle condizioni dello studio”.
LA MALATTIA DI LYME E L’ASSENZA DI UN VACCINO
La malattia di Lyme è un’infezione batterica trasmessa dalle zecche, che può causare sintomi come febbre, affaticamento, eruzioni cutanee e dolori articolari, evolvendo nei casi non trattati in complicazioni più gravi a carico di articolazioni, cuore e sistema nervoso.
Negli Stati Uniti, secondo Fierce Pharma, si stimano circa 476.000 diagnosi e trattamenti ogni anno, mentre in Europa si registrano oltre 100.000 casi annuali.
Non esiste attualmente un vaccino disponibile per l’uomo. L’unico precedente, LYMErix, introdotto nel 1998, fu ritirato nel 2002 a causa della scarsa domanda e delle controversie sulla sicurezza, nonostante non fosse stato dimostrato un nesso causale con eventi avversi. LYMErix era stato prodotto da SmithKline Beecham, società che in seguito si è fusa formando l’attuale GSK.
Il nuovo vaccino, precisa Bloomberg, utilizza un meccanismo simile, stimolando la produzione di anticorpi che neutralizzano il batterio all’interno della zecca prima che venga trasmesso all’uomo, ma è progettato per coprire una gamma più ampia di ceppi.
Se approvato, potrebbe diventare il primo vaccino contro la malattia di Lyme disponibile per uso umano dopo oltre due decenni.
