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Leqembi, il farmaco contro l’Alzheimer autorizzato dalla Fda con una procedura accelerata

Il farmaco contro l’Alzheimer autorizzato dalla Fda solleva alcuni dubbi e Biogen, che lo ha prodotto insieme a Eisai, ne aveva già realizzato un altro che aveva fatto discutere. Tutti i dettagli

 

Nonostante alcuni dubbi, il farmaco della giapponese Eisai e della statunitense Biogen contro l’Alzheimer, ha ottenuto l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (Fda) attraverso una procedura accelerata.

L’anticorpo monoclonale, il cui principio attivo si chiama lecanemab, verrà commercializzato con il nome di Leqembi.

IL FARMACO

Il farmaco, come spiegano le aziende, è un anticorpo studiato per dire al sistema immunitario di eliminare le betamiloidi dal cervello. Queste, infatti, sono proteine che aggregandosi negli spazi tra i neuroni del cervello formano delle placche, che possono dare avvio o potenziare i processi della malattia di Alzheimer.

LO STUDIO

I ricercatori hanno valutato l’efficacia di Leqembi in uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli e con dose di controllo, condotto su 856 pazienti con decadimento cognitivo lieve o demenza lieve.

I RISULTATI

Dallo studio è emerso che nei pazienti che hanno ricevuto la dose approvata di lecanemab (10 milligrammi/chilogrammo) ogni due settimane si è registrata una riduzione “statisticamente significativa” delle placche rispetto al gruppo placebo, che invece non ha riportato alcuna riduzione.

Questo vuol dire che il farmaco è in grado di rallentare la corsa della malattia.

EFFETTI COLLATERALI

Uno degli effetti collaterali indicati riguarda le anomalie di imaging correlate all’amiloide (abbreviate con la sigla ARIA, amyloid-related imaging abnormalities), un effetto collaterale comune con altri anticorpi monoclonali.

I sintomi più comuni dell’ARIA sono un gonfiore temporaneo in aree del cervello, che di solito si risolve nel tempo e può essere accompagnato da piccole macchie di emorragia all’interno o sulla superficie del cervello. Alcune persone possono avere anche sintomi come cefalea, confusione, vertigini, alterazioni della vista, nausea e convulsioni.

IL COSTO

Eisai, che è la sola responsabile della definizione del prezzo, secondo quanto riportato da Pharmastar, ha dichiarato che il prezzo di listino di Leqembi sarà di 26.500 dollari all’anno. La cifra è leggermente inferiore a quella di Aduhelm – un altro farmaco contro l’Alzheimer di Biogen autorizzato dalla Fda nel 2021 -, ma superiore a quanto raccomandato da alcuni analisti.

“Sulla base dei risultati della nostra bozza, questo prezzo non soddisferebbe le soglie tipiche di costo-efficacia”, ha dichiarato David Rind, responsabile medico dell’Institute for Clinical and Economic Review, un’organizzazione indipendente senza scopo di lucro che valuta il valore dei farmaci e che in un precedente rapporto aveva detto che il prezzo avrebbe dovuto essere fissato tra gli 8.500 e i 20.600 dollari all’anno.

I DUBBI

Sebbene l’autorizzazione di un farmaco contro l’Alzheimer sia considerato dalla comunità scientifica una rivoluzione poiché i tentativi finora realizzati hanno quasi sempre fallito, l’entusiasmo è accompagnato dalla cautela.

Il Leqembi, infatti, come scriveva circa un mese fa Start, ha provocato reazioni correlate all’infusione nel 26,4% dei partecipanti e anomalie di imaging correlate alla betamiloide con edema o effusioni nel 12,6%. Dalle scansioni cerebrali, inoltre, è emerso un rischio di emorragia cerebrale (17% dei partecipanti) e di gonfiore del cervello (13%). Il 7% delle persone a cui è stato somministrato il farmaco ha dovuto interromperlo a causa degli effetti collaterali.

Infine, il farmaco per ora è stato testato – ed è quindi raccomandato – solo in pazienti con malattia allo stadio iniziale. L’Alzheimer purtroppo, però, non è facile da identificare e spesso la diagnosi arriva più tardi.

PERCHÉ È STATA USATA UNA PROCEDURA ACCELERATA

La Fda utilizza la procedura di approvazione accelerata in caso di farmaci per patologie gravi, per le quali l’esigenza medica è insoddisfatta. Devono comunque raggiungere degli obiettivi e prevedere un beneficio clinico per i pazienti.

IL FARMACO NAUFRAGATO E LA REPUTAZIONE DI BIOGEN

Biogen, come anticipato, nel 2021 aveva ricevuto l’autorizzazione della Fda per Aduhelm, un altro farmaco contro l’Alzheimer. Tuttavia, i dubbi degli esperti hanno fatto sì che negli Stati Uniti fosse escluso dal programma sanitario governativo Medicare, negando così la copertura assicurativa per il farmaco, e in Europa non ha mai ricevuto l’autorizzazione, rimanendo alla fine inutilizzato. Il timore è che ora accada la stessa cosa con Leqembi.

Inoltre, precisa il manifesto, “sulla reputazione della Biogen pesa soprattutto il precedente dell’approvazione dell’Aduhelm. Quella decisione controversa causò le dimissioni polemiche di tre esperti della Fda e ha condotto a un’inchiesta parlamentare negli Usa. Le conclusioni, pubblicate il 30 dicembre, dimostrano che la valutazione fu ‘decisamente atipica’ e influenzata dalle strette relazioni tra i vertici dell’azienda e gli esperti della Fda. Ora la palla passa all’Agenzia Europea del Farmaco (Ema). La Eisai ha comunicato che all’Ema la richiesta di autorizzazione verrà presentata entro il mese di marzo 2023”.

IN ARRIVO UN COMPETITOR

Intanto, secondo Pharmastar, un altro farmaco anti-amiloide per l’Alzheimer potrebbe essere in arrivo. Si tratta del donanemab di Eli Lilly e si ipotizza che possa ottenere un’approvazione accelerata entro febbraio.

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