Giulia Alfieri

Farmaci antitumorali, a chi fanno più bene? Report

Stando a uno studio olandese, quasi la metà dei farmaci antitumorali approvati dall'Agenzia europea per i medicinali tra il 1995 e il 2020 manca di prove di beneficio aggiunto, cioè non apporta ulteriori benefici rispetto a quelli già esistenti. Inoltre, a differenza di quanto affermato dall'industria farmaceutica, un gran numero di questi trattamenti recupera i costi di ricerca e sviluppo in un tempo minore del previsto. Tutti i dettagli

4 Marzo 2024 12:06

Giulia Alfieri

Uno studio olandese sostiene che quasi la metà dei farmaci antitumorali approvati dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) tra il 1995 e il 2020 manca di prove di beneficio aggiunto, soprattutto quelli approvati attraverso percorsi accelerati, ovvero le cosiddette approvazioni “fast track”. Inoltre, l’industria farmaceutica, secondo cui i prezzi dei farmaci sono elevati per compensare i costi della ricerca e dello sviluppo (R&S), li recupererebbe entro tre anni in oltre la metà dei casi.

A riferirlo è una ricerca condotto da ricercatori dell’Università di Utrecht e pubblicata sul British Medical Journal.

I DATI PRESI IN ESAME

Gli studiosi hanno valutato il beneficio aggiunto dei farmaci oncologici approvati dall’Ema tra il 1995 e il 2020. In particolare, hanno esaminato le conclusioni delle valutazioni stilate da quattro agenzie regolatorie di Stati Uniti (Institute for Clinical and Economic Review), Francia (Haute Autorité de Santé), Germania (Gemeinsamer Bundesausschuss) e Italia (Agenzia italiana del farmaco); dalla società scientifica americana (Asco) e da quella europea (Esmo) di oncologia medica e da una rivista francese (Prescrire) senza fini di lucro e indipendente dall’industria farmaceutica.

I RISULTATI

Nello studio sono stati considerati i diversi percorsi di approvazione dell’ente regolatorio, ovvero autorizzazione standard alla commercializzazione (Sma), autorizzazione alla commercializzazione condizionata (Cma) e autorizzazione in circostanze eccezionali (Aec).

Dall’analisi è emerso che delle 458 valutazioni di beneficio aggiunto, 103 (23%) sono state classificate con un livello di beneficio aggiunto minore e 189 (41%) negativo o non quantificabile, in particolare quando approvati con autorizzazione condizionata o in circostanze eccezionali.

QUANTO CONTA IL BENEFICIO AGGIUNTO

Il beneficio aggiunto di un farmaco è il suo valore terapeutico rispetto ai trattamenti paragonabili già esistenti. Come spiegano gli autori dello studio, le valutazioni dei benefici aggiunti sono utili per diversi scopi, tra cui quello di determinare l’approvazione o meno di un farmaco e a quali condizioni.

Da questo studio potrebbe quindi sembrare che molti farmaci sono inutili. Tuttavia, secondo Francesco Perrone, presidente dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), non è proprio così, almeno nel caso di farmaci che apportano anche solo un minimo beneficio. Il vero problema, invece, ha a che fare con i costi: “Se quel piccolo beneficio aggiuntivo costa in misura proporzionale, può valere la pena – afferma Perrone -. Tanto progresso terapeutico si fa con i piccoli passi. Il punto critico è che un farmaco che aggiunge poco dovrebbe costare poco di più rispetto a quelli già esistenti. E invece al momento questo non accade”.

In realtà, per il presidente Aiom, anche i farmaci che non hanno alcun valore terapeutico aggiuntivo rispetto a quelli già esistenti potrebbero portare un beneficio semplicemente perché introducono una competizione e consentono così di abbassare i prezzi: “È solo un esempio. Naturalmente l’obiettivo è quello di curare sempre meglio i pazienti, ma serve per capire di che cosa stiamo parlando”.

I COSTI (INGIUSTIFICATAMENTE) ALTI

Come osserva infatti anche lo studio, oltre alla questione dei benefici aggiuntivi di per sé, c’è dissonanza sia tra il costo elevato dei farmaci in rapporto ai benefici clinici che sono in grado di apportare sia nelle affermazioni dell’industria farmaceutica, secondo cui i loro prezzi sono alti per compensare i costi della ricerca e dello sviluppo.

Lo studio dimostra, però, che più della metà dei farmaci approvati con autorizzazione alla commercializzazione condizionata, compresi quelli con beneficio minimo o nullo, hanno recuperato i costi della R&S entro tre anni e quasi tutti (91%) i farmaci presi in esame entro otto. Inoltre, la comunità scientifica è preoccupata proprio per questo tipo di approvazioni, sempre più frequenti e che evidenziano “un preoccupante disallineamento negli incentivi destinati alle aziende farmaceutiche rispetto ai bisogni dei pazienti”.

E poiché si prevede che le spese globali per i farmaci oncologici passeranno da 167 miliardi di dollari nel 2020 a 269 miliardi di dollari nel 2025, secondo gli esperti andrebbero riconsiderati la loro regolamentazione e i meccanismi di rimborso. In Italia, la spesa stimata lo scorso luglio per i medicinali innovativi oncologici per il periodo gennaio-dicembre 2022 al netto dei payback era pari a 581,3 milioni di euro (su un fondo di 500 milioni).