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Cosa faranno Pfizer e Beam Therapeutics?

Pfizer

Il colosso americano Pfizer ha stipulato un accordo da 1,35 miliardi di dollari con Beam Therapeutics. Tutti i dettagli sui loro progetti per le malattie genetiche rare

 

Pfizer ha annunciato un accordo da 1,35 miliardi di dollari con Beam Therapeutics, un’azienda biotecnologica statunitense specializzata nello sviluppo di farmaci genetici di precisione. Dalla loro partnership dovrebbero sortire tre candidati farmaci per malattie genetiche rare.

L’ACCORDO

L’accordo tra Pfizer e Beam Therapeutics da 1,35 miliardi di dollari, secondo quanto comunicato dalle due aziende, prevede che Beam riceva 300 milioni di dollari in anticipo nell’ambito dell’intesa che ha un termine iniziale di quattro anni e può essere esteso fino a un anno supplementare.

Il progetto permetterà a Pfizer di sviluppare fino a tre candidati farmaci per malattie genetiche rare del fegato, dei muscoli e del sistema nervoso centrale.

Secondo i termini dell’accordo, si nel comunicato stampa, Beam condurrà tutte le attività di ricerca attraverso la selezione del candidato allo sviluppo. Pfizer può optare per licenze esclusive e mondiali per ogni candidato, dopodiché sarà responsabile di tutte le attività di sviluppo, così come delle potenziali approvazioni normative e della commercializzazione, per ciascuno di tali candidati.

Beam ha comunque il diritto di optare, alla fine degli studi di Fase 1/2, dietro pagamento di una tassa, per un accordo di co-sviluppo e co-commercializzazione rispetto a un programma in base al quale Pfizer e Beam condividerebbero gli utili netti e i costi di sviluppo e commercializzazione in un rapporto 65%/35% (Pfizer/Beam).

COSA FA BEAM

Beam Therapeutics, con sede nel Massachusetts, è un’azienda biotecnologica lanciata nel 2018. È specializzata nell’utilizzo della tecnologia di base editing [editing delle basi, ndr], una tecnica per fare modifiche permanenti e specifiche a singole basi nel Dna e nell’Rna, senza tagliare i filamenti.

L’editing genico, rispetto alla terapia genica che aggiunge geni sani accanto a uno o più geni difettoso, “medica” il gene problematico.

L’utilizzo del base editing consente di cambiare le singole lettere del codice genetico in un modo che, dice l’azienda, può produrre modifiche estremamente precise nelle istruzioni per la fabbricazione di cellule e tessuti. Secondo Beam, essendo una tecnica così mirata, comporta meno rischi di effetti collaterali rispetto ad approcci di genoma-editing come la tecnica Crispr, che ha portato al premio Nobel 2020.

LA PARTNERSHIP

L’unione della tecnologia di base editing di Beam con quelle di mRna e nanoparticelle lipidiche (LNP) di Pfizer ha l’obiettivo di far avanzare i progressi nelle terapie potenzialmente trasformative per i pazienti con malattie rare.

“In Pfizer, crediamo nell’incredibile potenziale delle tecnologie mRna e LNP per affrontare i maggiori bisogni insoddisfatti dei pazienti, come evidenziato dall’impatto benefico che il nostro vaccino anti Covid-19 basato su mRna/LNP sta avendo sulla pandemia”, ha detto Mikael Dolsten, Chief Scientific Officer di Pfizer.

“Abbiamo una forte storia nello sviluppo di terapie di sostituzione genica per le malattie rare, – ha proseguito – e vediamo questa collaborazione con Beam come un’opportunità per far progredire la prossima generazione di terapie di editing genico – una frontiera scientifica emozionante – che potenzialmente può portare a un reale cambiamento per le persone che soffrono di malattie genetiche rare”.

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