Le malattie rare sono quelle patologie che colpiscono non più di 5 persone ogni 10mila abitanti. In Europa ci sono tra i 25 e 30 milioni di persone affette da malattie rare, 2 milioni solo in Italia. Il futuro della ricerca è stato l’argomento principe del workshop “Malattie rare e pediatria: innovazione terapeutica e misure nazionali ed europee di attrazione degli investimenti”, promosso dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) – Facoltà di Economia dell’Università Cattolica con la partecipazione di Farmindustria.
LA SEMPLIFICAZIONE DEL QUADRO NORMATIVO EUROPEO
Nel corso del workshop è emersa la necessità di semplificare il quadro normativo per garantire a tutti gli Stati europei un accesso omogeneo ai farmaci per curare le malattie rare. “Nell’Unione Europea – ha detto il professor Cicchetti direttore di ALTEMS – l’evoluzione dei Regolamenti di riferimento, la ricerca di un equilibrio tra competenze delle agenzie regolatorie e quella degli organismi responsabili per l’Health Technology Assessment sta impegnando Istituzioni europee, autorità regolatorie, Parlamenti e governi nazionali in una discussione che però fatica a trovare un punto di incontro definitivo”. A gennaio 2022 è entrato in vigore il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche “che mira ad armonizzare i processi di presentazione, valutazione e supervisione delle sperimentazioni cliniche in tutta l’UE – continua il prof. Cicchetti -. In particolare, è attivo il Sistema Informativo delle Sperimentazioni cliniche (CTIS) che consentirà di razionalizzare i processi, garantendo all’UE di continuare ad attrarre la ricerca clinica. L’Italia si trova quindi in una nuova competizione europea con altri paesi che impone una seria riflessione sullo stato dell’arte e sulle azioni da intraprendere per garantire competitività al sistema paese”.
SCACCABAROZZI (PRES. FARMINDUSTRIA): “NEGLI ULTIMI 20 ANNI OLTRE 2500 AUTORIZZAZIONI PER FARMACI ORFANI”
Secondo l’ultima analisi di Iqvia, in Italia, tra il 2017 e il 2020, il tempo medio impiegato a livello europeo tra l’autorizzazione all’immissione in commercio e l’accesso al farmaco orfano è di 482 giorni. Un dato inferiore alla media Ue. Anche se il nostro Paese si posiziona, ad esempio, dopo Germania (102 giorni), Danimarca (249), Austria (261), Paesi Bassi (380) e Inghilterra (441 giorni). In Italia il 75% di farmaci orfani approvati in Europa è già disponibile contro il 37% delle media europea. Inoltre, l’analisi dell’Agenzia Italiana del Farmaco mostra che il procedimento autorizzativo per i farmaci orfani ha avuto una durata media di circa 400 giorni nel 2020, in calo rispetto ai circa 450 del 2018. “Oltre 2.500 designazioni di farmaci orfani e più di 200 medicinali per le malattie rare hanno ottenuto l’autorizzazione per l’immissione in commercio in UE negli ultimi 20 anni”, afferma Massimo Scaccabarozzi, Presidente di Farmindustria. “Con un numero di sperimentazioni cliniche triplicato, sempre in Europa, tra il 2016 e il 2021. Con una quota del 26% sul totale delle sperimentazioni nel 2021. E l’Italia ha avuto un aumento superiore a quello continentale passando da 119 sperimentazioni in corso nel 2016 a 749 nel 2021, che rappresentano il 32% degli studi clinici complessivi.
LA REVISIONE DELLA REGOLAMENTAZIONE DEI FARMACI PER MALATTIE RARE
La variazione della normativa europea che disciplina la materia della produzione dei farmaci per malattie rare, anche attraverso incentivi, è stato uno dei temi caldi del dibattito. “La revisione della regolamentazione sui farmaci orfani intende capitalizzare i risultati della legislazione degli ultimi 20 anni – ha detto. Tiziana Beghin, Capo delegazione M5S, Parlamento Europeo -. L’incentivo attuale prevede 10 anni di esclusività di mercato per i prodotti riconosciuti, la revisione punta a rimodulare questo aspetto. Allo stesso tempo la Commissione sta valutando di restringere la definizione di malattie rare la di sotto della corrente soglia di 5 ogni 10mila persone”. Grazie agli incentivi presenti nell’UE “i farmaci orfani, così come quelli pediatrici, hanno beneficiato di un quadro capace di promuovere e attrarre gli investimenti del settore privato e pubblico con risultati certamente rilevanti – ha detto il professor Cicchetti -. Alla luce dei nuovi scenari regolatori ed istituzionali e delle nuove opportunità offerte dalla ricerca, è fondamentale avviare un dialogo tra tutti gli stakeholder sulle modalità migliori per rafforzare l’attuale quadro di riferimento e promuovere ulteriormente l’innovazione necessaria a soddisfare ancora molti bisogni terapeutici che non hanno trovato risposta. L’impatto previsto dall’evoluzione del settore è potenzialmente enorme: sia a livello economico, sociale sia per le ripercussioni sui diritti fondamentali dei pazienti.”
INCENTIVI E CERTEZZA DI COMMERCIALIZZAZIONE: LA PROPOSTA DI FRANCO LOCATELLI
Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, nel suo intervento punta l’attenzione su un tema molto interessante che riguarda proprio la regolamentazione degli incentivi messi a disposizione delle case farmaceutiche. “Tra i 27 e i 36 milioni di persone sono affetti da malattie rare in Europa, dal 3 al 4% dei neonati soffre di una malattia rara. Nel 2021 sono state richieste 251 autorizzazioni alla commercializzazione di farmaci, ne sono arrivate solo 17 – sottolinea Locatelli -. AIFA è stata la prima agenzia regolatoria ad attivare una serie di bandi sulla ricerca indipendente, per la possibilità da parte di istituzioni accademiche di sviluppare progettualità che altrimenti non avrebbero mai trovato un riscontro. L’investimento grande deve essere migliorare la ricerca in ambito pediatrico e aumentare la possibilità di farmaci. Abbiamo la necessità di pensare ad approcci innovativi per evitare le ridondanze e occorre evitare ritardi nell’autorizzazione”. Il prof. Locatelli poi riporta il caso di un farmaco contro la talassemia, in Europa si è svolta la fase sperimentale ma poi non si è proceduto alla commercializzazione. “In Italia abbiamo circa 7mila persone talassemiche. Si è scoperto che attraverso la “ginadition therapy” il 90% di essi smette di trasfondere. Peccato che la company che ha sviluppato il trial di ginadition therapy per la talassemia ha deciso di interrompere le attività commerciali nel nostro paese in maniera repentina e non minimamente preannunciata – ha detto il prof. Locatelli -. I rimborsi garantiti dalle agenzie europee non erano in grado di coprire i costi di produzione. Le contrattazioni si sono svolte in Germania e Francia due paesi messi insieme non arrivano ai 300 talassemici e in Italia non si sia mai aperta una negoziazione con AIFA e non per colpa di AIFA. La sperimentazione che ha portato alla fase 3 è stata largamente condotta in Europa. Siamo convinti che non dovremmo pensare a introdurre un vincolo commerciale se si viene a fare sperimentazione nel nostro continente?”.
INCENTIVI ALLA PRODUZIONE DI FARMACI PER MALATTIE RARE: LA PAROLA ALLE AZIENDE
Sul tema degli incentivi alle aziende farmaceutiche per la ricerca sulle malattie rare è intervenuta la dott.ssa Lucia Aleotti, azionista e membro board Menarini. “Quando parliamo di incentivi per farmaci orfani parliamo di incentivi indirizzati all’industria farmaceutica per far si che l’industria trovi interessante investire in alcuni ambiti di ricerca – dice la dott.ssa Aleotti -. Sappiamo che la struttura attuale degli incentivi ha effettivamente raggiunto il suo obiettivo. Quando si vogliono reindirizzare gli incentivi occorre coinvolgere le industrie per capire se le nuove normative sono incentivanti o meno. Oggi il quadro funziona perché dà delle certezze, le aziende sanno che investendo su alcune patologie si può arrivare alla registrazione dei propri farmaci. Nel momento in cui questo quadro cambia bisogna fare i conti con la realtà e chiedere alle aziende se sono incentivate a investire in altri settori. Il rischio è che si lascino scoperte alcune aree e non riempire il gap in cui c’è una mancanza”.
LE PREOCCUPAZIONI DELLE AZIENDE FARMACEUTICHE PER UNA COMPETIZIONE AL RIBASSO
Alla fine del 2022 la Commissione Europea si pronuncerà sulla nuova legislazione farmaceutica per farmaci orfani e pediatrici. “Ci sono ombre su questo: la sfida è che la ricerca e lo sviluppo siano una sfida globale – ha ricordato Marcello Cattani Coordinatore Gruppo Malattie Rare Farmindustria -. Nel nostro continente l’80% dei farmaci frutto di ricerca e sviluppo innovativo arriva dagli USA. Le ombre sono legate alla tutela normativa e l’incentivazione alla ricerca. L’industria italiana è forte sulla ricerca: ci sono circa 800 studi sulle malattie rare. In sintesi Farmindustria è vicina al mondo dell’innovazione e al diritto all’equità dei paesi europei. Il PNRR rappresenta un ulteriore canale di sviluppo anche nell’ottica della collaborazione tra industrie e accademia”. Sul rischio di una competizione globale al ribasso è intervenuto Ugo Di Francesco, Ceo Chiesi Farmaceutica. “C’è una crescente competizione globale e a livello europeo sui farmaci orfani – dice il manager di Chiesi Farmaceutica -. Da parte di tutti noi c’è da scongiurare il rischio che si possa rinegoziare al ribasso la generazione di innovazione. Sono temi complessi che necessitano di soluzione complessa e che rischiano di portare l’innovazione sempre più lontana dall’Europa e dall’Italia. Anche l’accesso per i pazienti affetti da malattie rare può variare da 3 mesi a 3 anni, facendo aumentare le disuguaglianze. L’accesso ai trattamenti terapeutici dovrebbe dipendere dalla necessità e non dalla provenienza geografica. Tutti insieme dovremmo lavorare per garantire ai pazienti un accesso rapido e omogeneo in Europa”.
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