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Malattie rare, cosa migliorare in Italia

Malattie Rare

Accorciare i tempi di accesso ai farmaci e superare le differenze regionali. Ecco cosa migliorare in Italia sul fronte delle malattie rare 

La pandemia da Covid-19 ha messo a dura prova il Sistema sanitario italiano, con non poche conseguenze su chi soffre di patologie terze. Le difficoltà, però, non hanno offuscato lavoro e progressi sul fronte delle malattie rare, che portano l’Italia ad essere un’eccellenza a livello europeo. Lo testimonia anche l’VIII rapporto MonitoRare, realizzato da Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare.

Sono aumentate, infatti, le malattie rare testate nei laboratori clinici italiani (cresciute di 1200 unità in un quinquennio e arrivando a sfiorare le 3000 patologie testate); crescono in percentuale gli studi clinici autorizzati per MR sul totale delle sperimentazioni cliniche (da 25,5% a 31,8%), tenendo anche conto che per la Fase I e II la percentuale arriva alla soglia del 50% (49,2%).

Molti i progressi sul fronte dello screening prenatale, che “permette con diagnosi in 48-72 ore di salvare numerosi bambini da disabilità grave e anche dalla morte. In caso di diagnosi confermata, infatti, il bambino viene subito indirizzato in un centro di eccellenza, senza attendere che la malattia vada oltre”, sostiene a Start Magazine Barbara Capaccetti, Medical & Regulatory Director di Takeda Italia.

Diversi anche gli aspetti su cui migliorare. Si fa sempre più urgente la necessità di superare “le differenze regionali che vi sono ancora in Italia”, afferma a Start Magazine Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare.

Necessario anche ridurre i tempi di accesso ai farmaci. Fare ricerca scientifica scientifica con i criteri che le Agenzie regolatorie si attendono, nel campo delle malattie rare, è difficile: i pazienti sono pochi e arruolare per grandi campioni sarebbe estremamente lento e di conseguenza, l’evidenza generata può non essere quella che le Agenzie valutative si attendono. Questo disallineamento tra l’evidenza che si produce e le valutazioni delle agenzie può allungare i tempi di accessi ai farmaci”.

Sul fronte dei tempi, Nicola Magrini, direttore Aifa – Agenzia italiana del farmaco, ai microfoni di Start Magazine, sottolinea che andrebbe smaltita anche la parte burocratica. “Dopo l’approvazione di un farmaco da parte dell’Ema, sono due gli step su cui si può lavorare per abbreviare i tempi, la sottomissione ad Aifa e la valutazione di Aifa. La prima, soprattutto, dovrebbe avere tempi brevissimi.

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