Una prima approvazione per un farmaco contro la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) è stato concesso dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense. L’ok da parte di consulenti esterni, fa sapere Reuters, arriva mesi dopo che il gruppo di esperti lo aveva respinto per problemi legati ai dati della sperimentazione.
UN’APPROVAZIONE ECCEZIONALE
In una inusuale seconda riunione, con 7 pareri favorevoli e 2 contrari, il gruppo di esperti della Fda ha dato il sostegno al farmaco orale, AMX0035, “citando la necessità non soddisfatta di ulteriori trattamenti contro la condizione neurodegenerativa fatale comunemente nota come morbo di Lou Gehrig [o Sla, ndr]”.
A marzo, ricorda Reuters, il gruppo di esperti non aveva sostenuto l’approvazione accusando la mancanza di dati “sostanzialmente persuasivi” provenienti da uno studio di fase intermedia che dimostrassero l’efficacia del farmaco contro la Sla.
La dottoressa Liana Apostolova, uno dei membri votanti, ha dichiarato che le nuove prove di conferma non sono “clinicamente persuasive, ma sono comunque abbastanza rassicuranti”.
COSA È CAMBIATO ORA
Da allora, tuttavia, l’azienda produttrice, Amylyx Pharmaceuticals, ha fornito nuove analisi che stimano che AMX0035 potrebbe allungare l’aspettativa di vita di quasi 10 mesi rispetto al placebo, insieme ai dati sui biomarcatori di uno studio sulla malattia di Alzheimer. Questo ha indotto la Fda a rinviare la decisione.
“L’esame ponderato dei dati da parte del Comitato e il sostegno ai benefici che AMX0035 potrebbe apportare alla comunità di pazienti Sla, se approvato, sono promettenti”, ha dichiarato Jamie Timmons, responsabile delle comunicazioni scientifiche di Amylyx.
LA REAZIONE DELLA BORSA
Il 7 settembre, l’annuncio di una prima approvazione, ha fatto salire le azioni di Amylyx, riporta Bloomberg: “Il titolo ha guadagnato fino all’83% all’apertura del mercato di New York, il massimo da quando la biotech ha iniziato a vendere azioni a gennaio”.
IL TRIAL IN CORSO
Allo studio clinico di Fase 2, Centaur, che ha coinvolto 137 pazienti affetti da Sla è seguito quello ancora in corso di Fase 3, Phoenix. Una sperimentazione di 48 settimane, randomizzata e controllata con placebo, che valuta ulteriormente la sicurezza e l’efficacia di AMX0035.
L’esito primario di efficacia dello studio farà parte del punteggio totale della scala di valutazione funzionale e della sopravvivenza. I primi risultati sono attesi per il 2024.
LA PROSSIMA TAPPA
Questo parere non è definitivo ma solitamente la Fda segue le raccomandazioni del gruppo di esperti, anche se non è obbligata a farlo. Adesso la decisione è attesa per il 29 settembre.
“AMX0035 ha l’opportunità di rappresentare una nuova opzione terapeutica significativa per i medici e per la comunità dei malati di Sla nella lotta contro la malattia. Attendiamo con ansia che la Fda completi la sua revisione”, hanno fatto sapere in un comunicato i co-Ceo di Amylyx, Josh Cohen e Justin Klee.
Se approvato, AMX0035 sarà il primo trattamento per la Sla che ha dimostrato un significativo rallentamento della progressione della malattia nonché un prolungamento della sopravvivenza, come terapia autonoma o in aggiunta ai trattamenti già approvati.
AMX0035, inoltre, è in fase di studio anche per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.
I DATI SULLA SLA NEGLI STATI UNITI
La Sla, la cui causa è in gran parte sconosciuta, distrugge le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. Secondo i dati del 2017 dei Centers for Disease Control and Prevention (Cdc), negli Stati Uniti colpisce più di 31.000 pazienti.
“La Sla si muove rapidamente, è fatale al 100% e non ha un trattamento significativo… un farmaco che prolunga la vita, che sia di 6, 10 o 18 mesi, ha più che dimostrato sufficienti prove di efficacia”, ha commentato a Reuters un paziente di 41 anni a cui è stata diagnosticata la Sla nel 2018.
