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Cosa cambia con la rimborsabilità Zolgensma per Sma1

Zolgensma

Il 9 marzo Aifa ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (1,5 milioni di euro a dose) per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Ecco cosa cambia. L’intervento di Annalisa Scopinaro, presidente UNIAMO F.I.M.R. onlus

 

Il 9 marzo Aifa ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (1,5 milioni di euro a dose) per tutti i bambini affetti da SMA1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera arriva a conclusione del processo negoziale con Novartis iniziato nel maggio 2020, quando Ema aveva approvato il trattamento per i bambini fino a 21 kg di peso, mentre Aifa dettava il criterio dei 6 mesi di età, dando luogo a contestazioni.

Zolgensma è una terapia genica e in quanto tale rientra tra le cosiddette terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP), ossia trattamenti altamente innovativi e con un valore terapeutico riconosciuto più alto rispetto alle alternative disponibili.

La sinergia fra il lavoro di Aifa, la disponibilità dell’azienda produttrice e le spinte delle associazioni hanno esitato in un capolavoro.

La terapia sarà disponibile in Italia con il criterio del peso. Poi, il pagamento sarà dilazionato nel tempo all’ottenimento dei risultati: una modalità che permette una graduazione dell’impatto del costo sul SSN.

Infine, “l’accordo con l’azienda Novartis ha incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza” (fonte: Aifa).

Nel nostro Paese non sono moltissime le sperimentazioni cliniche in corso, a causa di una serie di impedimenti burocratici continuamente sottoposti all’attenzione dei legislatori: la necessità di far approvare la stessa sperimentazione da tanti comitati etici quanti sono i centri clinici che accettano di aderire, tanto per fare un esempio.

La collaborazione fra enti pubblici, privati e rappresentanti dei pazienti riesce ad ottenere risultati impensabili e ci auguriamo che questo sarà l’approccio adottato nelle strategie di ripresa post pandemia.

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