Una nuova modalità di somministrazione amplia le possibilità di trattamento per le persone con Alzheimer in fase iniziale. La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha infatti autorizzato l’impiego della formulazione sottocutanea di Leqembi IQLIK come dose iniziale della terapia, consentendo ad alcuni pazienti di iniziare il trattamento direttamente a casa con un autoiniettore, autonomamente o con l’aiuto di un caregiver. L’approvazione riguarda il farmaco sviluppato da Eisai e Biogen e rappresenta un’estensione delle modalità di utilizzo di una terapia già disponibile per la malattia.
UNA NUOVA MODALITÀ DI SOMMINISTRAZIONE
L’autorizzazione, fanno sapere le due case farmaceutiche, riguarda la formulazione sottocutanea del principio attivo lecanemab, commercializzata con il nome di Leqembi IQLIK. Fino a oggi, chi iniziava il trattamento riceveva il farmaco esclusivamente attraverso infusioni endovenose effettuate in ospedale o in centri specializzati.
Con il nuovo via libera della Fda, la terapia può invece essere avviata mediante un autoiniettore utilizzabile a domicilio. Il regime approvato prevede una somministrazione settimanale di 500 mg, suddivisa in due iniezioni da 250 mg, ciascuna della durata di circa 15 secondi. Dopo 18 mesi di trattamento è possibile proseguire con una dose di mantenimento di 360 mg una volta alla settimana. Durante tutto il percorso terapeutico resta comunque possibile scegliere, insieme al medico, tra la somministrazione per via endovenosa e quella sottocutanea, passando da una modalità all’altra in base alle esigenze del paziente.
A CHI È DESTINATO IL TRATTAMENTO
Negli Stati Uniti Leqembi è indicato negli adulti con lieve compromissione cognitiva (Mild Cognitive Impairment, MCI) o con demenza lieve dovute alla malattia di Alzheimer, cioè nelle fasi iniziali della patologia. Il farmaco agisce contro la beta-amiloide, la proteina che forma le caratteristiche placche presenti nel cervello delle persone con Alzheimer, favorendone la rimozione.
COSA DICONO GLI STUDI CLINICI
L’autorizzazione della formulazione sottocutanea come dose iniziale si basa su un insieme di studi clinici che hanno confrontato questa modalità di somministrazione con quella endovenosa. Secondo i dati presentati alle autorità regolatorie, la somministrazione sottocutanea raggiunge un’esposizione al farmaco equivalente a quella ottenuta con l’infusione, con benefici clinici e riduzione delle placche di beta-amiloide considerati comparabili.
Anche il profilo complessivo di sicurezza è risultato generalmente sovrapponibile, mentre le reazioni osservate con maggiore frequenza sono state quelle localizzate nel punto di iniezione.
L’approvazione si basa inoltre sui risultati dello studio internazionale di fase 3 Clarity AD, che aveva già dimostrato l’efficacia della formulazione endovenosa nei pazienti con Alzheimer precoce. Nello studio, condotto su 1.795 partecipanti, il trattamento con lecanemab ha rallentato del 27% la progressione della malattia rispetto al placebo dopo 18 mesi, raggiungendo l’endpoint primario sulla scala cognitivo-funzionale Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). L’estensione a lungo termine dello studio ha inoltre mostrato che l’81% dei pazienti che ha proseguito la terapia è rimasto nello stadio iniziale della malattia anche dopo quattro anni di trattamento.
REAZIONI AVVERSE E MONITORAGGIO
La Fda ricorda che Leqembi, come gli altri anticorpi monoclonali diretti contro la beta-amiloide, può provocare le cosiddette anomalie di imaging correlate all’amiloide (ARIA), che comprendono edema cerebrale e microemorragie. Nella maggior parte dei casi questi eventi si verificano nelle fasi iniziali della terapia e possono essere asintomatici, ma sono stati segnalati anche episodi gravi e, raramente, fatali.
Per questo motivo è raccomandato eseguire una risonanza magnetica prima dell’inizio del trattamento e successivi controlli periodici, con particolare attenzione durante le prime settimane di terapia. Il rischio di ARIA risulta più elevato nei pazienti omozigoti per la variante genetica ApoE ε4, motivo per cui la Fda raccomanda di discutere con il paziente l’opportunità di eseguire il test genetico prima di iniziare il trattamento.
COSA DICONO LA BORSA E GLI ANALISTI
La decisione della Fda ha avuto un impatto positivo sui mercati, con le azioni di Biogen che hanno registrato un rialzo del 4,5% nelle contrattazioni successive all’annuncio.
Secondo gli analisti citati da Reuters, l’approvazione della formulazione sottocutanea di Leqembi potrebbe favorire una maggiore diffusione del trattamento, grazie alla maggiore accessibilità per i pazienti e alla possibilità di differenziarsi rispetto a terapie concorrenti come Kisunla di Eli Lilly, che richiede ancora la somministrazione tramite infusione endovenosa. Gli esperti di Citi hanno tuttavia sottolineato che l’impatto commerciale immediato potrebbe essere limitato, considerando che restano ostacoli legati all’identificazione dei pazienti idonei, alla conferma diagnostica, al monitoraggio clinico, alla disponibilità di specialisti e all’accesso ai rimborsi.
“UNA NUOVA ERA” PER LE TERAPIE
Più ottimista è invece Howard Fillit, cofondatore e Chief Science Officer Emeritus dell’Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF), il quale ha dichiarato: “L’approvazione di Leqembi IQLIK per la dose iniziale segna una nuova era dei trattamenti per l’Alzheimer. Per la prima volta pazienti e caregiver hanno una reale possibilità di scegliere come ricevere una terapia anti-amiloide. Con l’espansione delle opzioni terapeutiche, le innovazioni nelle modalità di somministrazione avranno un ruolo importante nel migliorare l’accesso alle cure, favorire lo sviluppo di potenziali terapie combinate e sostenere un approccio di medicina di precisione nella cura dell’Alzheimer”.
UNA SFIDA SANITARIA MONDIALE
La demenza rappresenta una delle principali sfide sanitarie legate all’invecchiamento della popolazione. Nel mondo si stima che oltre 55 milioni di persone convivano con una forma di demenza, di cui la malattia di Alzheimer è la causa più frequente.
Negli Stati Uniti, nel 2026, si stima che siano 7,4 milioni le persone di età pari o superiore a 65 anni affette da Alzheimer. Inoltre, secondo le previsioni, il 42% degli over 55 svilupperà una forma di demenza nel corso della vita e il numero di nuovi casi è destinato a raddoppiare nei prossimi decenni, fino a raggiungere 1 milione di diagnosi all’anno entro il 2060.
Anche in Italia il fenomeno è in costante crescita: oggi convivono con una forma di demenza oltre 1,43 milioni di persone, ma entro il 2050 il numero potrebbe salire a circa 2,2 milioni, pari al 4,2% della popolazione, con un incremento del 54% che renderebbe l’Italia il Paese dell’Unione europea con la più alta incidenza di demenza in rapporto alla popolazione.
