Gentile redazione,
vi contattiamo da Parent Project aps, l’associazione che dal 1996 è il punto di riferimento in Italia per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e per le loro famiglie, in riferimento all’articolo “Quel pasticciaccio brutto della Fda” sul farmaco Elevidys di Sarepta e Roche.
Parent Project aps è un’associazione nata e diretta da genitori di pazienti e il cui lavoro quotidiano è portato avanti da uno staff multidisciplinare di professionisti. Siamo una realtà non profit, al centro di una rete che ci unisce al mondo della clinica, della ricerca e delle aziende farmaceutiche, tutti ambiti con i quali è fondamentale dialogare per chi si occupa di una malattia rara e ancora priva di una cura. Da molti anni uno dei fronti su cui lavoriamo è quello dell’informazione e della divulgazione sulla patologia e crediamo che il ruolo di chi fa comunicazione sulle malattie rare sia cruciale. Purtroppo però spesso i media veicolano anche disinformazione, e questo danneggia prima di tutto i pazienti e i loro familiari.
Da molti anni l’associazione svolge in modo strutturato e professionale attività di raccolta fondi per sostenere tutti i propri servizi, gratuiti per i circa 990 pazienti affiancati, e i progetti di ricerca scientifica. Una parte delle attività di raccolta fondi riguarda il mondo corporate, e tra le aziende con le quali collaboriamo ci sono anche aziende farmaceutiche, in un processo completamente trasparente e tracciato, sul quale siamo disponibili a fornire ulteriori approfondimenti su richiesta.
Ci teniamo a sottolineare che l’approvazione accelerata non rappresenta un’eccezione né un’anomalia, ma una procedura prevista proprio per le patologie gravi e rare, e comporta la raccolta di ulteriori dati sull’efficacia anche dopo l’immissione in commercio.
Il ruolo delle associazioni che lavorano al fianco dei pazienti con un bisogno medico urgente è proprio quello di favorire l’accesso a trattamenti potenzialmente efficaci. La Duchenne è una patologia degenerativa dal decorso molto severo, ancora orfana di una cura, per la quale ogni terapia può rappresentare un aumento dell’aspettativa e della sua qualità. Tuttavia, trattandosi di una malattia a progressione relativamente lenta, i tempi per dimostrare l’efficacia di una terapia non possono essere rapidi come in altre patologie, come i tumori. È proprio per questo che esiste la procedura di approvazione accelerata.
Parent Project aps
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